به گزارش خبرنگار حوزه کلینیک گروه علمی پزشکی باشگاه خبرنگاران؛ کودکی9 ساله به نام (Creed Pettit)، از اهالی کشور آمریکا، جزو اولین افرادی است که تحت ژن درمانی برای درمان بیماری نابینایی ژنتیکی قرار گرفته است و کارشناسان امیدوار هستند در چند ماه آینده او قادر به مشاهده اجسام و رنگها شود.
بیماری کرید، نوع نادری از نابینایی ژنتیکی است که سبب میشود او تنها قادر به مشاده طیفی از نور روشن باشد، در ماه دسامبر سال گذشته سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) درمان با استفاده از نوعی دارو را مجاز اعلام کرد که میتواند نقطه امیدی برای درمان هزاران فرد مبتلا به این بیماری است.
تاکنون درمان قاطعی برای این نوع خاص از نابینایی وجود نداشت که فرد مبتلا به آن تنها قادر به مشاهده محدود نور خورشید یا هاله نور است؛ هزینه انجام این روش درمانی جدید ۴۲۵ هزار دلار است و در آن دارویی به نام Luxturna را به درون چشم تزریق میکنند و میتواند جایگزینی مناسب برای بسیاری از روشهای درمانی مشابه باشد.
این نوع خاص از نابینایی به دلیل جهش در ژنی به نام RPE۶۵ به وجود میآید و کارشناسان امیدوار هستند با ژن درمانی بتوانند وسعت بینایی فرد را افزایش دهند؛ داروی جدید پس از کش و قوسهای فراوان به وسیله FDA مجاز اعلام شده است.
کارشناسان این روش درمانی را فعلاً برای کودکان مناسب و راهگشا میدانند، زیرا در خردسالی شبکیه چشم هنوز در حال تکامل است و با تزریق دارو قابلیت ترمیم و اصلاح را دارد، اما در بزرگسالی به دلیل رشد کامل اجزای درونی چشم باید از روشهای درمانی دیگر بهره جست.
کارشناسان امیدوار هستند با ادامه روند درمانی کودک قابلیت دید اجسام حتی در نور کم را نیز به دست آورد و بیماری او پیشرفت نکند.
منبع:Dailymail
انتهای پیام/