به گزارش خبرنگار حوزه بهداشت و درمان گروه علمی پزشكی باشگاه خبرنگاران جوان، به نقل از مدیکال اکسپرس، یک تیم مشترک از محققان از جمله استفان گروپ، دکترای بخش سلول درمانی و پیوند و مدیر پزشکی آزمایشگاه سلول و ژن درمانی در بیمارستان کودکان فیلادلفیا (CHOP) و پیشگام اولین ایمونوتراپی سلولی در سرطان دوران کودکی، در مطالعه‌ای که انجام شد، نشان دادند درمان ویرایش ژن مبتنی بر CRISPR برای اختلالات ارثی خون نه تنها بی خطر بوده بلکه موثر نیز است.

درمان یکبار ویرایش ژن، معروف به CTX۰۰۱ که توسط Vertex Pharmaceuticals و CRISPR Therapeutics کشف و توسعه یافته است، به ۲۲ بیمار(۱۵ نفر با بتا تالاسمی وابسته به تزریق خون و ۷ نفر با بیماری سلول داسی شکل) داده شده است که نتیجه آن افزایش تولید هموگلوبین جنین به منظور اصلاح ژن معیوب هموگلوبین مرتبط با هر دو بیماری است. همه بیماران افزایش مداوم هموگلوبین جنین و هموگلوبین تام را  با عوارض جانبی محدود و قابل کنترل مربوط به عمل پیوند نشان دادند.

۱۵ بیمار مبتلا به بتا تالاسمی از زمان دریافت تزریق بدون تزریق خون بوده‌اند. ۷ بیمار مبتلا به بیماری سلول داسی شکل شدید هیچ گونه بحران عروقی-انسدادی نداشته‌اند.

گروپ می‌گوید: آنچه در این روز‌های اولیه می‌بینیم این است که این مسئله چقدر برای بیماران داسی شکل که ما دیده‌ایم دگرگون کننده است.  ما می‌شنویم که زندگی تغییر می‌کند. تا کنون گزینه‌های درمانی بتا تالاسمی تزریق خون مادام العمر یا پیوند سلول‌های بنیادی بوده است. گزینه‌های درمانی برای بیماری سلول داسی شکل، مدیریت درد، تزریق خون و هیدروکسی اوره برای افزایش هموگلوبین جنین است که تنها گزینه درمانی آن پیوند سلول‌های بنیادی از یک اهدا کننده است.

گروپ در مورد درمان تجربی توضیح می‌دهد: همانطور که ما ادامه می‌دهیم، سوال بزرگ این است که آیا این دارو ماندگار است یا خیر. شواهد تاکنون حاکی از دوام آن بوده است. 

بیمارانی که در این کارآزمایی‌ها ثبت نام می‌کنند، سلول‌های بنیادی خون ساز و سلول‌های پیش ساز خود را از خون محیطی جمع آوری کرده‌اند. سلول‌های بیمار با استفاده از فناوری CRISPR/Cas۹ ویرایش می‌شوند. سلول‌های ویرایش شده که اکنون CTX۰۰۱ هستند، به عنوان بخشی از پیوند سلول‌های بنیادی بدون نیاز به اهدا کننده یا خطرات ناشی از آن، مجددا به بیمار تزریق می‌شود. بیماران برای ردیابی تاثیر CTX۰۰۱ بر اقدامات متعدد بیماری و از نظر ایمنی تحت نظر هستند.

گروپ می‌گوید: من فکر می‌کنم این روش یک حرکت کلی از سلول درمانی و ژن درمانی به سمت ویرایش ژن در مقابل ژن درج شده، خواهد بود. در این جهان که ما در حال اصلاح سلول‌های بنیادی خون ساز هستیم، حرکتی که من می‌بینم به سمت این رویکرد هدفمندتر است.

بیشتر بخوانید 

• کشف روشی جدید برای درمان سرطان مغز استخوان

انتهای پیام/