به نظر می‌رسد که اصلاح DNA بهتر از بریدن آن عمل کند.

محققان دانشگاه کالیفرنیا سن دیگو (UCSD) یک تنوع جدید و جذاب را در سیستم ویرایش ژن CRISPR نشان داده‌اند که شامل رفع جهش در یک تک کروموزوم با کپی کردن یک نسخه سالم از کروموزوم دیگر است.

در بسیاری از اختلالات ژنتیکی، جهش معیوب فقط در یک کروموزوم رخ می‌دهد، در حالی که کروموزوم دیگر حاوی یک نسخه کاربردی از همان ژن است. ابزار جدید CRISPR جهش را در یک کروموزوم با کپی کردن ژن سالم از کروموزوم دیگر تصحیح می‌کند، فرآیندی که تیم آن را ترمیم با الگوی کروموزوم همولوگ (HTR) می‌نامد.

این تیم برای نشان دادن این روش در عمل، مگس‌های میوه را با یک جهش بصری آشکار یعنی چشم‌های سفید خالص مهندسی کردند که در صورت انجام ویرایش ژن، لکه‌های قرمز رنگی ایجاد می‌شود. در نتیجه رنگدانه قرمز در بسیاری از حشرات اصلاح می‌شود.

این تیم دریافت که اگر HTR با یک نوآوری اخیر (CRISPR) کریسپ به نام «نیکاز» همراه شود، می‌تواند حتی موثرتر شود. آنزیم معمولی کیس ۹ (Case) هر دو رشته DNA را قطع می‌کند که میزان موفقیت کمتری دارد و می‌تواند خطا ایجاد کند. اما در روش نیکاز، فقط یک رشته از DNA را قطع می‌کنند و اجازه می‌دهند ویرایش دقیق‌تر و ایمن‌تر انجام شود.

در تصویر هم می‌بینیم اصلاح ژن با روش نیکازی در سمت راست و اصلاح ژن با روش کریسپ کیس ۹ در سمت چپ است.

آزمایش مگس میوه‌ تیم نشان داد، در روش کریسپ کیس ۹ تنها ۲۰ تا ۳۰ درصد میزان موفقیت ترمیم دارد و اغلب تنها تکه‌های کوچک قرمز را به چشم حشرات برمی‌گرداند و در عین حال جهش‌های مکرر خارج از هدف را نیز ایجاد می‌کند.

از سوی دیگر، در روش نیکاز ۵۰ تا ۷۰ درصد از ژن‌های مورد نظر را ترمیم کردند و رنگ چشم را تقریباً به حالت عادی بازگرداندند و جهش‌های ناخواسته بسیار کمتری داشتند.

این تیم می‌گوید که این تکنیک جدید می‌تواند در نهایت برای سلول‌های انسانی اعمال شود، اما هنوز باید ابتدا کار‌های بیشتری انجام شود.

آنابل گیچارد، نویسنده ارشد این مطالعه گفت: ما هنوز نمی‌دانیم این فرآیند چگونه به سلول‌های انسانی ترجمه می‌شود و آیا می‌توانیم آن را برای هر ژنی اعمال کنیم یا خیر.

ممکن است برای به دست آوردن HTR کارآمد برای جهش‌های بیماری‌زا که توسط کروموزوم‌های انسانی منتقل می‌شوند، برخی تنظیمات لازم باشد.

این تحقیق در مجله Science Advances منتشر شده است.

منبع: سایت نیواطلس