دیستروفی‌های عضلانی گروهی از بیماری‌های عضلانی (میوپاتی ها) هستند که به علت اختلال در عملکرد پروتئینی موسوم به دیستروفین ایجاد می‌شوند.  دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) که اغلب به عنوان شایع‌ترین نوع دیستروفی‌های عضلانی شناخته می‌شود، یک بیماری وابسته به کروموزوم X است. بیماری‌های وابسته به کروموزوم X عمدتا در جنس مذکر بروز پیدا می‌کند. بیماری دوشن نیز منحصرا در پسر‌ها دیده میشود. مشخصه اصلی بیماری ایجاد ضعف پیشرونده عضلانی میباشد.

یک درمانی که اثرات مثبتی نشان داده است وامورولون، می‌باشد که، یک داروی ضد التهابی استروئیدی تجزیه‌کننده ساختاری منحصربه‌فرد، در یک دوره ۲۴ هفته‌ای مؤثر و ایمن است.

دکتر میشلا گوگلیری از بیمارستان‌های نیوکاسل و دانشگاه نیوکاسل در بریتانیا و همکارانش در یک مطالعه تصادفی، چند مرکزی شامل پسران ۴ ساله بررسی کردند که آیا واموروولون می‌تواند اثربخشی خود را در عین کاهش نگرانی‌های ایمنی در DMD حفظ کند؟

تا کمتر از ۷ سال این مطالعه شامل چهار گروه درمانی بود: دارونما، پردنیزون ۰.۷۵ میلی گرم بر کیلوگرم در روز؛ وامورولون ۲ میلی گرم بر کیلوگرم در روز؛ و وامورولون ۶ میلی گرم در روز.
صد و بیست و یک پسر به طور تصادفی در گروه‌های درمانی قرار گرفتند.
۱۱۴ دوره درمان ۲۴ هفته‌ای را تکمیل کردند.

در پايان مطالعه محققان دریافتند، اثربخشی ثابت شده در محدوده وسیع دوز (۲ تا ۶ میلی گرم بر کیلوگرم در روز) ممکن است پزشکان را قادر سازد تا دوز را بر اساس مشاهدات بالینی و ترجیحات بیمار تنظیم کنند و این درمان کنترل شده‌ای برای پسران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن باشد.

منبع: سایت مدیکال اکسپرس