بیان بیش از حد یک ژن مرتبط با تقسیم سلولی همچنین ساختار و عملکرد نورون‌ها ممکن است از زوال شناختی در موش‌ها و انسان‌های مبتلا به بیماری آلزایمر جلوگیری کرده و از آن محافظت کند.
در مطالعه‌ای کوچک روی ۱۰ فرد مبتلا به هموفیلی بی، ۹ نفر از آن‌ها با گذشت حدود دو سال از ژن‌درمانی هنوز نیازی به انجام درمان‌های استاندارد معمول ندارند و به نظر می‌رسد که بهبود یافته‌اند.